Tecnología CRISPR es usada por primera vez en un paciente en Alemania

Un paciente ha sido tratado con éxito por primera vez en Alemania con un fármaco basado en la tecnología de edición genética CRISPR, anunció hoy el hospital universitario Charité de Berlín.

El paciente, Mohamed, de 19 años, padece beta-talasemia, una enfermedad genética de la sangre, y, según un comunicado del centro, el tratamiento le permite ahora ya no depender de transfusiones de sangre.

"El sistema inmunitario de Mohamed también se ha regenerado y, en estos momentos, se encuentra realmente muy bien", se explica en el comunicado.

El fármaco, denominado Casgevy, está autorizado en la Unión Europea desde 2024 para el tratamiento de la anemia falciforme y la beta-talasemia en determinados pacientes mayores de 12 años.

Ambos trastornos genéticos afectan a la sangre y están causados por defectos en el gen de la hemoglobina, el complejo proteico que contiene hierro, presente en los glóbulos rojos, y que sirve para transportar oxígeno.

Los síntomas de la beta-talasemia incluyen fatiga grave, dolor, alteraciones en el desarrollo físico y cognitivo, y sobrecarga de hierro, lo que puede dañar los órganos. Cada año nacen en todo el mundo alrededor de 60.000 niños con beta-talasemia grave.

Para sobrevivir, los niños afectados necesitan transfusiones de sangre cada tres semanas. Sin embargo, estas pueden tener graves efectos secundarios a largo plazo. Un trasplante de células madre puede curar la enfermedad, pero el paciente no puede tener más de unos 14 años, como es el caso de Mohamed.

Como alternativa, en mayo de 2026 se le administró por primera vez en la Charité el fármaco basado en CRISPR "Exagamglogene Autotemcel", comercializado como Casgevy y cuyo tratamiento tiene una duración de unos 12 meses.

Las creadoras del método de edición genética CRISPR, Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, recibieron el Premio Nobel de Química en 2020. Sin embargo, algunos expertos tienen reservas sobre la terapia, que es extremadamente compleja y solo es contemplada para un número limitado de pacientes.